Nouvelles récentes sur la recherche en SP

Consensus international sur les normes régissant les essais cliniques menés auprès d’enfants et d’adolescents atteints de SP

  • Étude financée par la Société de la SP

RÉSUMÉ. En général, la sclérose en plaques (SP) est diagnostiquée chez les jeunes adultes âgés de 20 à 49 ans, mais elle peut également se déclarer durant l’enfance ou à l’adolescence. Étant donné que les études visant à évaluer les nouveaux médicaments modificateurs de l’évolution de cette maladie ne sont menées que chez l’adulte, elles fournissent très peu de données sur l’efficacité et l’innocuité de ces traitements chez l’enfant et l’adolescent. Le Secrétariat américain aux produits alimentaires et pharmaceutiques (Food and Drug Administration – FDA) et l’Agence européenne des médicaments (EMA) ont établi des règles pour que les médicaments destinés aux enfants soient de grande qualité, qu’ils soient évalués conformément aux principes éthiques et qu’ils soient approuvés selon des critères adéquats et sur la base de données probantes qui étayent leur utilisation chez l’enfant. Il apparaît donc nécessaire d’examiner dans toute leur complexité la faisabilité des essais cliniques au sein des populations pédiatriques et les problèmes éthiques associés à de tels essais, afin de mieux comprendre à quel moment et de quelle façon les enfants et les adolescents peuvent prendre part à ceux-ci et d’établir des normes de pratiques internationales en la matière.

DÉTAILS. En janvier 2018, le comité directeur de l’International Pediatric Multiple Sclerosis Study Group (IPMSSG) – à savoir un groupe de recherche international sur la SP pédiatrique formé de 165 professionnels de la santé répartis dans 44 pays, qui se sont mobilisés pour optimiser la prise en charge de la SP pédiatrique ainsi que la recherche et l’éducation sur cette maladie – et des intervenants clés du domaine se sont réunis afin de passer en revue les recommandations révisées en lien avec les essais cliniques menés auprès d’enfants et d’adolescents atteints de SP et de parvenir à un consensus sur la question. Les recommandations consensuelles adoptées lors de cette réunion, qui a été parrainée par la Société canadienne de la SP et la National MS Society (organisme états-unien de la SP), ont été publiées par l’IPMSSG dans la revue Neurology.

Voici ce qu’il ressort des recommandations ainsi modifiées :

  • Il ne faut pas mener plus d’un essai clinique de phase III sur le même agent thérapeutique.
  • Il serait inconsidéré d’utiliser un placebo (substance inactive) comme agent de comparaison dans les essais cliniques qui sont menés au sein de populations pédiatriques sur des agents qui se sont révélés efficaces contre la SP chez l’adulte.
  • Dans certaines circonstances, il faut envisager de recruter des adolescents dans les essais cliniques (de phase III) menés auprès d’adultes.
  • Il faut réaliser des études de pharmacocinétique/pharmacodynamie (études qui permettent d’évaluer comment les médicaments sont absorbés et métabolisés par l’organisme) sur tous les nouveaux agents auprès de populations pédiatriques, afin d’établir la dose appropriée chez l’enfant.
  • La réalisation d’une étude en mode ouvert (sans insu) au sein d’une population pédiatrique peut être jugée suffisante pour qu’un médicament qui a fait l’objet d’études rigoureuses chez les adultes et pour lequel on dispose de données probantes étayant une possible efficacité chez les enfants soit approuvé chez cette population de patients.
  • Le fingolimod (ou tout autre médicament couramment utilisé pour le traitement de la SP pédiatrique) pourrait servir d’agent de comparaison actif dans le cadre des essais cliniques comparatifs à répartition aléatoire.
  • Dans le cas des essais sur un traitement d’appoint, le nouvel agent pourrait être comparé à un placebo, pourvu que les participants poursuivent leur traitement immunomodulateur (que ce soit par le fingolimod ou un autre agent).
  • Il faut impérativement mener des études de prolongation en mode ouvert à la suite de tous les essais cliniques menés auprès de populations pédiatriques atteintes de SP.
  • Il faut concevoir les études en mode ouvert ou les études portant sur les données de registres de patients de façon à pouvoir surveiller l’innocuité chez les patients âgés de 12 ans ou moins.
  • Dans les cas où les données d’une étude en mode ouvert sont jugées insuffisantes pour l’obtention de l’homologation d’un agent pour le traitement de la SP pédiatrique, il est recommandé de mener un essai comparatif de courte durée portant sur un paramètre principal objectivé par imagerie par résonance magnétique (IRM) plutôt que sur un paramètre clinique.

IMPACT. Cette révision des recommandations de l’IPMSSG permettra de répondre à un besoin actuel, soit la nécessité de bâtir un corpus de données probantes de grande qualité sur l’efficacité des nouveaux traitements modificateurs de l’évolution de la SP dans le traitement optimal des enfants et des adolescents atteints de SP.

Cliquez ici pour lire l’ensemble de ces recommandations publiées dans la revue Neurology.

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