Société canadienne de la sclérose en plaques

Introduction sur les essais cliniques

Environ 2 000 articles en lien avec la recherche en SP sont publiés chaque année, ce qui représente à peu près sept comptes rendus d'étude par jour.

Il arrive souvent que les résultats scientifiques d'une étude semblent contraires à ceux d'une autre. Comment expliquer ces divergences? L'information qui suit vous aidera à placer dans leur contexte les données qui vous sont fournies.

La crédibilité et la solidité scientifiques d'une étude reposent sur de nombreux facteurs : le type de l'étude, le degré de compétence des chercheurs, les méthodes d'analyse statistique employées ainsi que la rigueur et la qualité de l'examen des résultats effectué par un comité externe indépendant.

Phase de l'étude fondamentale

De nombreuses hypothèses sur des traitements éventuels de la SP prennent naissance en laboratoire. Elles sont d'abord évaluées de manière fondamentale, c'est-à-dire à l'aide de cellules, de cultures et d'un modèle animal de la SP, appelé encéphalomyélite allergique expérimentale (EAE), induit chez des souris de laboratoire. Ce type d'étude permet de procéder à une première évaluation des bienfaits possibles d'un traitement, de son innocuité et de ses risques. Si les résultats sont prometteurs, l'étude sera approfondie, et elle pourrait aboutir à la mise en place d'essais cliniques.

Essai clinique

Un essai clinique est une étude destinée à mettre à l'épreuve un traitement ou à en étudier les effets chez l'être humain. Il a pour but d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement en question. Chaque phase de la recherche clinique est assujettie à un protocole et a un but précis. L'information ainsi recueillie constitue un premier bagage de connaissances sur le nouveau traitement et sert de base aux phases subséquentes de la recherche.

Étapes d’une étude clinique

  • Définir le concept de l’étude, s’assurer de disposer des ressources financières nécessaires à la tenue de l’étude et tenter d’obtenir la collaboration de divers spécialistes qui n’ont pas nécessairement travaillé ensemble auparavant.
  • Établir un protocole ou un plan directeur décrivant la portée de l’étude, les catégories et le nombre de participants à recruter, la fréquence des consultations ou des examens par imagerie à effectuer, les types de données à consigner ainsi que la procédure détaillée de chacune des phases de l’étude. Cette étape vise à assurer que tous les participants seront soumis au même protocole.
  • Élaborer un ou plusieurs documents de consentement éclairé dont le contenu sera expliqué aux participants. En apposant leur signature sur ces documents, les participants indiqueront qu’ils ont compris les implications de l’étude et qu’ils acceptent de prendre part à celle-ci.
  • Déposer une demande d’approbation auprès du Comité d’éthique de la recherche de Santé Canada ou, aux États-Unis, du comité d’examen de l’établissement hôte. Cette approbation doit également porter sur le formulaire de consentement et toute autre disposition prévue pour l’étude. Cette étape, imposée par les gouvernements, a pour objectif de garantir le respect des directives ayant pour objet la protection des personnes participant à des travaux de recherche.
  • Engager le personnel nécessaire à la tenue des travaux et voir à la formation de ce dernier relativement au protocole de l’étude et aux techniques particulières qui seront utilisées dans le cadre de la recherche.
  • Prendre les mesures nécessaires pour disposer de l’équipement, du temps de clinique et des espaces requis selon les besoins de l’étude (par ex. achat, échange ou location d’appareils, de locaux, etc.).
  • Mettre sur pied un comité de surveillance chargé de contrôler le déroulement de l’étude et de réagir aux éventuels problèmes pouvant survenir sur le plan de la recherche ou de la sécurité.
  • Procéder au recrutement et à la sélection des participants et obtenir leur consentement éclairé relativement à leur participation à l’étude.
  • Mener l’étude en question, ce qui consiste notamment à effectuer des examens par imagerie et des évaluations cliniques ainsi qu’à collecter divers types de données. Certains protocoles peuvent nécessiter le recours à des examens par imagerie répétés ou supplémentaires, ce qui implique des consultations additionnelles pour les participants.
  • Compiler et évaluer les données cumulatives obtenues auprès de tous les participants.
  • Communiquer et publier les résultats de l’étude.

Phases d’essais cliniques

Objectifs

Conception de l'étude

Participants
Phase I

Elle compte plusieurs objectifs : évaluer l'innocuité d'un traitement, déterminer l'éventail des doses thérapeutiques à recommander et l'utilisation du traitement, déterminer les effets secondaires et répondre à quelques questions préliminaires sur le mécanisme d'action du médicament dans le corps humain.

Les essais de phase I sont habituellement ouverts, c'est-à-dire que le chercheur et le participant savent quel médicament est prescrit à ce dernier.

20-80
Phase II

Les essais de phase II servent à approfondir l'étude d'innocuité et d'efficacité ainsi que les effets du traitement sur l'être humain.

La plupart des essais de phase II comportent un groupe témoin. L'autre groupe reçoit le traitement à l'étude. Les essais de phase II sont souvent à double insu.

100-300
Phase III

Dernière étape avant que le traitement à l’étude ne soit soumis à l'approbation de Santé Canada. Les essais de phase III ont pour but de confirmer l'efficacité du traitement, d'en surveiller les effets secondaires et de comparer ses effets à ceux de traitements d'usage courant.

Les essais de phase III peuvent durer jusqu'à cinq ans ou plus et ils sont aléatoires (sélection au hasard des participants qui seront traités et de ceux qui recevront un placebo), à double insu et comparatifs avec placebo.

1000-3000 (multicentriques)
Phase IV

Une fois le traitement approuvé par Santé Canada, une phase IV est souvent prévue. Cette phase dite de pharmacovigilance permet de recueillir des informations sur les risques, les bienfaits, les effets secondaires et l'administration optimale du traitement.

Des centaines voire des milliers

Qu'est-ce qu'un témoin ou un groupe témoin?

Les témoins sont des personnes qui reçoivent un traitement courant ou un placebo durant un essai clinique, aux fins de comparaison avec les personnes qui reçoivent le traitement expérimental. Ces deux types de groupes (groupe témoin et groupe traité) participent aux phases II et III des essais cliniques. L'intégration d'un groupe témoin à un essai clinique fait partie des critères de base de la médecine factuelle.

Qu'est-ce qu'un placebo?

Un placebo est une substance (pilule, liquide ou poudre) «inerte », c'est-à-dire sans aucun ingrédient actif. Durant les phases II et III d'une étude, les effets du traitement expérimental sont comparés à ceux du placebo afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement à l'essai.

Qu'est-ce qu'une intervention factice?

Une intervention factice est une intervention placebo. Des participants à un essai peuvent recevoir des injections d'un produit inactif ou être soumis à une intervention chirurgicale ou toute autre procédure médicale factice, aux fins de comparaison avec les participants qui reçoivent le traitement expérimental.

Qu'est-ce que l'effet placebo?

L'effet placebo est un effet réel, mesurable et reconnu scientifiquement. Des changements quantifiables sont observés dans le cerveau des gens qui prennent un placebo en croyant ou en espérant qu'il sera efficace. Cet effet est le plus marqué en présence de symptômes qui comportent une composante subjective, comme la douleur, mais il peut aussi agir sur les fonctions physiques.